Hoe dit farmaceutische bedrijf van $ 4,3 miljard achtergestelde patiënten in de neurosector helpt

Richard Pops is al meer dan dertig jaar CEO van Alkermes (NASDAQ: ALKS), een bedrijf dat zich vastberaden richt op de neurowetenschappen – een notoir uitdagend therapeutisch gebied met sterk gestigmatiseerde patiëntenpopulaties. Toen Pops in 1991 bij Alkermes kwam, was het een particulier bedrijf met slechts 25 medewerkers. 32 jaar later heeft het bedrijf meer dan 2.000 werknemers en wordt het gewaardeerd op bijna $4,3 miljard. Zijn traject van een 28-jarige eerste CEO tot het leiden van het bedrijf via zijn beursgang en talrijke belangrijke uitdagingen, zoals een aandelencrash van 70% in 2002, is een bewijs van zijn veerkracht en visie. Als kersverse CEO stond Pops voor een belangrijke beslissing. Michael Wall, de oprichter van Alkermes, stelde de vraag: wil je Alkermes bouwen ter overname of een “wolkenkrabber” bouwen? “Voor mij was de beslissing makkelijk. Ik wil een wolkenkrabber bouwen.” zegt Pops. “Ik ben nooit gemotiveerd door geld, maar door de impact die ik kan hebben door enorm uitdagende problemen op te lossen. Als je het beste menselijk kapitaal en slimme, creatieve mensen samenbrengt met wie het leuk is om mee te werken, waarom zou je dan stoppen?” zegt Pops. Sinds die cruciale beslissing hebben het leiderschap van Pops en de bereidheid om van fouten te leren een belangrijke rol gespeeld in het succes van Alkermes en de voortdurende aanpassing aan het competitieve farmaceutische landschap.

Onder zijn leiding heeft Alkermes zich toegelegd op het dienen van patiëntenpopulaties met grote onvervulde behoeften, met name op de therapeutische gebieden van middelenmisbruik (SUD) en ernstige psychische aandoeningen (SMI). Deze gebieden, die vaak over het hoofd worden gezien door de bredere farmaceutische industrie, kenden een belangrijke doorbraak met de goedkeuring van LYBAVLI van Alkermes in juni 2021. Alkermes heeft tal van andere commercieel goedgekeurde producten zoals VIVITROL voor alcoholverslaving en opioïdenverslaving, ARISTADA voor schizofrenie, ARISTADA INITIO voor schizofrenie. en VUMERITY voor recidiverende vormen van multiple sclerose, op de markt gebracht door Biogen (NASDAQ: BIIB).

De toewijding van Alkermes om de geleefde ervaringen van gestigmatiseerde patiënten met SMI en SUD te begrijpen, heeft een diepgaande invloed gehad op de benadering van de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen. “Tijdens ons vroege werk met Johnson & Johnson (NYSE: JNJ), toen we begonnen te begrijpen welke rol therapietrouw zou spelen bij betere resultaten voor patiënten met schizofrenie, dachten we dat langwerkende injecteerbare antipsychotica nicheproducten zouden zijn. Het bleken grote producten te zijn, omdat een deel van de ziekte het onvermogen of de onwil is om uw medicijnen elke dag in te nemen. En als je de medicijnen niet inneemt, heb je er ook geen profijt van”, zegt Pops.

Helaas verhinderen veel systemische barrières dat patiënten toegang krijgen tot deze medicijnen. Mensen met SMI’s zoals schizofrenie en bipolaire 1 worden vaak geconfronteerd met een uitdagende weg naar de diagnose en zelfs als de diagnose eenmaal is gesteld, kan het een moeilijke reis zijn om medicijnen te vinden die voor hen werken.^1-3 Vanwege de complexe, chronische en variabele aard van schizofrenie kunnen de behandelreacties bijvoorbeeld per patiënt verschillen, waardoor sommigen verschillende medicijnen proberen voordat ze een behandeling vinden die voor hen werkt. ^4-5 “Deze discrepantie tussen wat bepaalde zorgverleners, zorgverleners en behandelsystemen geloven dat een acceptabele zorgstandaard is en wat patiënten feitelijk in hun leven rapporteren op het gebied van SMI, verslaving en andere gebieden in de neurowetenschappen kan breed en enorm zijn. Betalers zullen zeggen dat u meerdere generieke medicijnen moet missen voordat u toegang kunt krijgen tot een merkmedicijn. Hoe is dit anders dan te zeggen dat je met talloze kankermedicijnen moet falen voordat je toegang krijgt tot dit nieuwere medicijn? Het slaat nergens op, maar toch blijft het bestaan ​​op het gebied van SMI en verslaving”, bevestigt Pops.

Door middel van klinische onderzoeken, bewijs uit de praktijk en beleid blijft Alkermes hard werken en investeren in het slechten van deze barrières om ervoor te zorgen dat de voordelen van deze innovatieve medicijnen de patiënten kunnen bereiken. “Zelfs als we de beste medicijnen ter wereld kunnen maken, maakt het helemaal niets uit als de patiënten er geen toegang toe hebben”, zegt Pops.

“Een ding dat we in de industrie systematisch hebben gedaan, is het verhogen van de stem van de patiënt in het geneesmiddelenontwikkelings- en beoordelingsproces door middel van patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling”, zegt Pops. “Om bijvoorbeeld een medicijn goedgekeurd te krijgen voor schizofrenie, gebruik je de positieve en negatieve symptoomschaal (PANSS). Dit vertelt u heel weinig over de ervaring van de patiënt met het gebruik van de medicatie. We vragen patiënten ook naar hun door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO’s), maar die kunnen momenteel niet worden goedgekeurd. We hebben gevochten om die informatie op het etiket te krijgen.” Het is het doel van Pops om de wetenschap naar een hoger niveau te tillen om dat onderzoek naar patiëntervaringen systematisch te structureren en vast te leggen, tot het punt dat het niet alleen kan dienen als een reeks anekdotes, maar als waardevolle en geldige gegevens die kunnen worden gecommuniceerd en vertrouwd door , artsen, toezichthouders en patiënten.

Het bedrijf erkent dat mensen met verslavingsproblematiek en SMI vaak uitgebreide ondersteuning nodig hebben die verder gaat dan medicatie; counseling, toegang tot personeelstraining of herintredingsdiensten, en huisvesting zijn allemaal cruciale componenten van de holistische zorg voor deze patiënten. Volgens de Amerikaanse Substance Abuse and Mental Health Administration meldt 21 procent van de mensen die dakloos zijn, een ernstige psychische aandoening te hebben, en heeft 16 procent een stoornis in het gebruik van middelen. Naar schatting treft bipolaire I-stoornis (BD-I) ongeveer 1% van de Amerikaanse bevolking. De economische impact van BD-I, die directe medische kosten, directe niet-medische kosten (waaronder BD-I-gerelateerde middelenmisbruik, betrokkenheid van het strafrecht en preventie/onderzoek) en indirecte kosten (zoals verlies van arbeidsproductiviteit of verlies van voortijdige sterfte) wordt in de VS geschat op 219 miljard dollar per jaar^6-7

Volgens Damon Harrell, vice-president van de Psychiatry Franchise bij Alkermes, hebben veel mensen die ervoor kiezen om bij Alkermes te werken een zeer persoonlijke band met het werk van Alkermes. “Of het nu gaat om een ​​broer met schizofrenie, een ouder met een bipolaire stoornis, een vriend met een middelenmisbruikstoornis – of zelfs uit de eerste hand ervaring heeft met het leven met deze aandoeningen – veel medewerkers van Alkermes zien de impact die deze aandoeningen hebben op hun dierbaren, zichzelf en hun naasten. gemeenschappen. Ze weten uit de eerste hand hoe lastig het is om deze ziekten te behandelen.”

Voor bipolaire I kan het bijvoorbeeld 3,5 jaar duren vanaf de eerste ernstige stemmingsepisode voordat een juiste diagnose wordt gesteld, en voor sommige patiënten kan het vinden van een behandeling die werkt wel 10 tot 15 jaar duren.^8-9 “Meer dan tien jaar leven met een slecht gecontroleerde en zeer gestigmatiseerde aandoening zal van invloed zijn op iemands werk en relaties – eigenlijk bijna alle aspecten van hun leven en dat van degenen die het dichtst bij hen staan”, zegt Harrell. Hoewel het prioriteren en openlijk spreken over geestelijke gezondheid en welzijn maatschappelijk aanvaardbaarder wordt, blijft er een aanzienlijk sociaal stigma verbonden aan ernstige psychische aandoeningen zoals bipolaire 1 en schizofrenie. “Zoals iemand uit de gemeenschap van patiëntenbehartigers mij ooit vertelde: ‘Als je de diagnose kanker krijgt, brengt je buurman je een ovenschotel. Als je de diagnose schizofrenie krijgt, praat je buurman niet meer met je.’ Op maatschappelijk niveau missen we nog steeds het soort empathie voor patiënten met psychische aandoeningen die we hebben voor patiënten met andere ziekten”, klaagt Harrell.

Mantelzorgers spelen een belangrijke rol in het leven van mensen met een ernstige psychische aandoening. En de last die op hen rust is aanzienlijk. Volgens een onderzoek dat Alkermes in samenwerking met de Harris Poll heeft uitgevoerd, zegt 72% van de ondervraagde zorgverleners dat hun eigen geestelijke gezondheid negatief is beïnvloed, terwijl bijna 90% zegt dat de zorg voor hun geliefde een groot deel van hun mentale en fysieke energie in beslag neemt.

Een van de grote uitdagingen bij SMI is dat de wetenschap en de geneeskunde simpelweg minder geavanceerd zijn dan op veel andere ziektegebieden. Denk aan alle gebieden van de geneeskunde waar een begeleidende test of diagnostiek helpt om te bepalen welke medicatie of behandelingskeuze het beste zou kunnen zijn voor een patiënt. Denk aan alle ziekten waarbij artsen gebruik kunnen maken van behandelalgoritmen en beslissingsondersteunende hulpmiddelen om specifieke behandelrichtlijnen, therapeutische opties en meer te helpen identificeren. “We beschikken niet over het onderzoek dat specifiek informeert wat een brein met schizofrenie doet en hoe het werkt. Als we weten wat er gebeurt met de bloedvaten en een lichaam met hart- en vaatziekten, moeten we dan niet ook begrijpen wat er gebeurt met de hersenen en het lichaam met een ernstige psychische aandoening?” zegt Harrell.

De wens van Alkermes om dieper in te gaan op de complexiteit en gevolgen van deze ziekten, en om behandelingen te ontwikkelen met een mix van zowel inzicht als empathie, is fundamenteel voor het werk van het bedrijf. Naast verslavingsproblematiek en SMI richt Alkermes zich ook op narcolepsie, die, hoewel verschillend van verslavingsproblematiek en SMI, gemeenschappelijke uitdagingen deelt, waaronder stigmatisering en een grote onvervulde behoefte. Veel patiënten melden dat bestaande medicijnen hun symptomen niet volledig aanpakken. “Veel huidige medicijnen pakken alleen aspecten van de symptomen aan en plakken er pleisters op, en pakken niet de onderliggende ziekte zelf aan. Als je patiënten vraagt ​​wat hun ervaringen zijn met narcolepsie type 1 of narcolepsie type 2, is er een groot aantal onvervulde behoeften”, zegt Pops.

Als chronische aandoening kan narcolepsie relaties, werkgelegenheid en geestelijke gezondheid negatief beïnvloeden. Alkermes streeft ernaar therapieën te ontwikkelen die de ziekte zelf wijzigen in plaats van alleen de symptomen te behandelen, en streeft ernaar patiënten te helpen terug te keren naar een leven dat zo dicht mogelijk bij hun toestand van vóór de narcolepsie ligt. Het orexineprogramma van het bedrijf, gebaseerd op een robuuste biologische reden voor het gebruik van orexine-agonisten om de oorzaak van de ziekte aan te pakken, heeft veelbelovende resultaten opgeleverd. “De uitdaging was of je een klein molecuul kon maken, een analoog van een groot molecuul, dat ook één keer per dag oraal kan worden ingenomen en de bloed-hersenbarrière kan passeren”, zegt Pops. Positieve fase I-gegevens voor ALKS 2680 hebben de weg vrijgemaakt voor fase 2-studies.

De aanpak van Alkermes, gedreven door de reële impact van chronische ziekten in de neurowetenschappen, onderstreept hun innovatieve werk. Het leiderschap van Pop heeft een belangrijke rol gespeeld bij het loodsen van het bedrijf door deze uitdagende gebieden, waarbij aanzienlijke vooruitgang is geboekt in zowel het begrijpen als het aanpakken van de complexe behoeften van patiënten. Deze toewijding aan patiëntgerichte zorg is wat Alkermes onderscheidt in het biotechlandschap.

Ter informatie: ik ben mede-oprichter en CEO van Ostro. Ostro werkt samen met verschillende life science-fabrikanten aan AI-gestuurde commercialiseringsoplossingen voor zorgverleners en patiënten.

Citaties:

¹ Amerikaanse psychiatrische vereniging. Schizofrenie en andere psychotische stoornissen. In: Diagnostisch en statistisch handboek voor psychische stoornissen. 5e druk. Washington, gelijkstroom; Amerikaanse psychiatrische vereniging; 2013: 89-122.

² Amerikaanse psychiatrische vereniging. Praktijkrichtlijn voor de behandeling van patiënten met schizofrenie, 3e druk. 2021. Amerikaanse psychiatrische vereniging.

³ Phillips ML, Kupfer D. Diagnose van bipolaire stoornis: uitdagingen en toekomstige richtingen. Lancet. 2013;381:1663-1671.

⁴ Stroup TS, Gerhard T, Crystal S, et al. Vergelijkende effectiviteit van aanvullende psychotrope medicijnen bij patiënten met schizofrenie. JAMA-psychiatrie. 2019;76(5):508-515. doi:10.1001/jamapsychiatry.2018.4489

⁵ Citrome L, Eramo A, François C, et al. Gebrek aan aanvaardbare behandelingsopties voor patiënten met schizofrenie. Neuropsychiatr Dis Treat. 2015;11:3095-3104. Gepubliceerd op 16 december 2015. doi:10.2147.NDT.S91917

⁶ Merikangas KR, Akiskal HS, Angst J, et al. Levenslange en 12-maands prevalentie van bipolaire spectrumstoornis in de replicatie van de National Comorbidity Survey [published correction appears in Arch Gen Psychiatry. 2007 Sep;64(9):1039]. Aartsgeneraal Psychiatrie. 2007;64(5):543-552. doi:10.1001/archpsyc.64.5.543

⁷ Bessonova L, Ogden K, Doane MJ, O’Sullivan AK, Tohen M. De economische last van een bipolaire stoornis in de Verenigde Staten: een systematisch literatuuroverzicht. Clinicoecon Resultaten Res. 2020;12:481-497. Gepubliceerd op 7 september 2020. doi:10.2147/ CEOR.S259338

⁸ Cha B, Kim JH, Ha TH, Chang JS, Ha K. Polariteit van de eerste aflevering en tijd tot diagnose van bipolaire I-stoornis. Psychiatrisch onderzoek. 2009;6(2):96-101. doi:10.4306/pi.2009.6.2.96

⁹ Lublóy Á, Keresztúri JL, Németh A, Mihalicza P. Onderzoek naar factoren van diagnostische vertraging voor patiënten met een bipolaire stoornis: een populatiegebaseerd cohortonderzoek. BMC Psychiatrie. 2020;20(1):75. Gepubliceerd 19 februari 2020. doi:10.1186/s12888-020-2483-y